THX Pharma a déposé aux États-Unis, au Royaume-Uni et dans six pays de l’Union européenne les demandes nécessaires au lancement d’une phase 3 de Batten-1, son candidat contre la forme juvénile de la maladie de Batten. Si les autorités donnent leur accord, la biotech lyonnaise prévoit de commencer le recrutement avant la fin de 2026.
L’essai ne doit inclure qu’environ 27 enfants de 4 à 17 ans, suivis pendant 52 semaines dans dix centres américains et européens. Batten-1-02 sera pourtant l’étude pivot du programme, celle qui doit produire les données permettant d’évaluer réellement l’efficacité du traitement.
La maladie CLN3 est une affection génétique rare qui débute généralement dans l’enfance par une détérioration rapide de la vision, puis atteint progressivement les fonctions cognitives et motrices. Aucun traitement modifiant son évolution n’est actuellement approuvé. Batten-1 repose sur le miglustat, une molécule déjà utilisée en Europe contre les maladies de Gaucher et de Niemann-Pick de type C, que THX Pharma cherche ici à repositionner.
L’essai sera ouvert et ne comportera pas de groupe placebo. Son critère principal sera l’acuité visuelle. L’évolution des enfants traités sera comparée à celle de patients suivis dans des cohortes d’histoire naturelle constituées notamment par les National Institutes of Health américains et l’hôpital universitaire de Hambourg. Avec un si petit effectif, la robustesse de la comparaison dépend fortement de la qualité et de la comparabilité de ces données historiques.
Les preuves disponibles restent à ce stade limitées. Le premier essai clinique enregistré de Batten-1 n’a inclus que six patients âgés d’au moins 17 ans. D’autres travaux publiés en 2025 ont rapporté des stabilisations neurologiques ou visuelles chez de petits nombres de patients traités au miglustat. Ces études ouvertes et non randomisées fournissent une raison de poursuivre le développement, pas encore une démonstration suffisante d’efficacité.
La phase 3 doit précisément apporter un niveau de preuve supérieur. Elle est aussi devenue financièrement possible grâce à l’accord conclu en février entre THX Pharma et Biocodex. Le laboratoire doit financer intégralement l’essai, tandis que THX Pharma conserve la conduite du développement clinique. L’accord porte notamment sur Batten-1 et peut représenter jusqu’à 173 millions d’euros, dont 12 millions versés à la signature.
Installée avenue Rockefeller à Lyon, l’ancienne Theranexus reste une petite société de biotechnologie. Elle conserve néanmoins la conduite du développement clinique de cet essai pédiatrique international, développé avec la Beyond Batten Disease Foundation et financé par un groupe pharmaceutique plus important.
Avant toute conclusion thérapeutique, il faut encore que les autorités autorisent Batten-1-02. Puis viendra une difficulté très matérielle : trouver, dans dix centres spécialisés, les 27 enfants répondant aux critères de l’étude et les suivre pendant un an. THX Pharma, basée à Lyon, en conserve la conduite clinique.
Sources consultées
- THX PharmaTHX Pharma, BBDF et Biocodex annoncent le dépôt des demandes d'autorisation de l'essai clinique de phase 3 de Batten-1 dans la maladie de Batten juvénile (CLN3)
- ClinicalTrials.govAn Open-label Safety, Pharmacokinetic, and Efficacy Study of Miglustat for the Treatment of Subjects With Batten Ceroid Lipofuscinosis, Neuronal 3 (CLN3) Disease
- GeneReviews, NCBINeuronal Ceroid Lipofuscinoses Overview
- NeurologyLong-Term Open-Label Study Evaluating Oral Miglustat Treatment in Patients With Neuronal Ceroid Lipofuscinosis Type 3
- THX PharmaTHX Pharma et Biocodex annoncent un accord stratégique de licences dans trois maladies rares
- L’Annuaire des EntreprisesSociété THX PHARMA à Lyon